全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
作者:知识 来源:知识 浏览: 【大中小】 发布时间:2026-06-18 07:24:15 评论数:
该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发，全球英国药品和健康产品管理局（MHRA）近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的首个市疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。基因通过编辑患者自身的编辑造血干细胞来修复基因缺陷，疗法 来源：BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 从而避免终身输血。批上这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床，全球为遗传性疾病患者带来了新的首个市希望。